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4月21日，渤健中国宣布，其高剂量诺西那生治疗方案的上市申请已经由国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。这一方案旨在用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），这是一种因运动神经元变性导致的严重罕见神经肌肉疾病。值得注意的是，渤健中国持续参与了这一治疗方案的国际多中心研究，并且实现了与欧美及日本等国家同步递交申请。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种常染色体隐性遗传病，病变始于中枢神经系统，主要表现为运动神经元变性引起的肌肉无力及萎缩。该疾病多在婴幼儿时期发病，但也可在青少年和成年人中出现。其高致残和致死率不仅严重影响患者的生活质量，还对家庭带来沉重负担。诺西那生作为一种治疗该病的药物，顺利获得髓内注射的方式直接作用于病变部位，改善患者运动功能并延缓疾病进展。

早在2019年2月，诺西那生钠注射液就已顺利获得优先审评获批在中国上市，成为首个在中国获准用于治疗SMA的药物，并于2021年底被纳入国家医保目录，极大提高了患者的可及性。而此次申请的高剂量方案，是在诺西那生现有治疗方案基础上的重要革新。其特点是在初始阶段以更快的速度和更高的维持剂量进行给药，能够更迅速地发挥疗效，同时保持与现有方案相当的安全性。

此次上市申请基于DEVOTE研究的持续成果。这是一项全球性2/3期随机、对照、剂量递增研究，旨在评估诺西那生高剂量方案在治疗SMA时的安全性与有效性。研究在全球42个地点招募了145名不同类型和年龄的SMA患者，并顺利获得开放标签和双盲对照的方式，深入探索将患者从已批准的剂量过渡到高剂量方案的安全性和耐受性。

研究结果显示，高剂量方案能够显著提升患者特别是婴儿型SMA患者的运动功能。此外，相较于现在批准的12毫克剂量方案，高剂量方案在多项次要疗效指标上表现出优势。这一新的探索为期待治疗进展的SMA患者带来了曙光，未来一旦获批，患者有望取得更多的治疗选择，从而改善生活质量。

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