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2025年4月14日，百时美施贵宝宣告其用于非阻塞性肥厚性心肌病（nHCM）治疗的药物Mavacmten在第三阶段临床试验中未能达到KCCQ-23 CSS和pVO2两项主要终点。这款药物原是百时美施贵宝顺利获得斥资131亿美元收购MyoKardia而取得的创新药品。之前，Mavacmten已被批准用于治疗阻塞性肥厚性心肌病（oHCM），而本次试验在nHCM的应用上未能取得预期结果。

非阻塞性肥厚性心肌病是心肌病的一种，约占所有患者的四分之一，患者通常会出现呼吸困难、运动耐受性降低以及胸痛等症状。尽管此次在非阻塞性心肌病治疗上的失败可能令人失望，但针对这一类型的患者失败对Mavacmten整体市场潜力的影响不大，因为这一患者群体比例较小。

Mavacmten自2022年获批以来，迅速成为治疗阻塞性肥厚性心肌病的标准用药，其在2024年销售额达到6.02亿美元，同比增幅达161%，显示出强劲的市场增长势头。尽管此次临床结果未能如愿，但Mavacmten在心肌病治疗领域依旧具有重要意义，特别是在已批准适应症的应用中。

此外，与此同时，百时美施贵宝及其他生物制药企业仍在不断探索新技术和靶点，以有助于药物研发的开展。多款创新靶点技术如GPRC5D、CD40、CD47以及补体靶向药物等，均是当前生物医药行业的研究热点。行业内部正持续研讨和开发新型治疗手段，以期提升患者的生活质量及治疗效果。

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