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4月10日，国家药品监督管理局的官方网站显示，信念医药研发的基因疗法波哌达可基（研发代号：BBM-H901，商品名：信玖凝）已经正式取得上市批准，用于治疗中度至重度先天性凝血因子IX缺乏症，也即血友病B的成年患者。这是首个获准上市的国产血友病基因疗法，不仅标志着我国在这一领域自主创新的重大突破，同时这款药物也是全球第四个取得批准的同类基因疗法。这一新闻在基因治疗领域引起了广泛关注，被视为该领域的一个里程碑事件。

近年内，血友病领域的新产品层出不穷，市场上涌现出多种不同类型的治疗方案，包括siRNA、双抗、单抗以及基因治疗等。例如，由赛诺菲和Alnylam联合开发的Fitusiran采用了siRNA疗法。在此背景下，Mim8成功达到临床终点成为又一即将面市的双抗产品。罗氏开发的anti-TFPI新药也即将国内报批，带来了新的治疗机制和患者福音。但是，上市成功只是第一步，这类疗法的市场表现往往出人意料。

此前，市场上已经有三种血友病基因疗法显示出极高的定价，比如Roctavian标价290万美元，而Hemgenix和Beqvez均为350万美元。然而，这些产品的市场销售表现并不理想，甚至可以说是经营惨淡。以CSL的Hemgenix为例，自2022年上市以来，其销售额并未达到预期。Roctavian于2022年上市，虽然在2023年实现了360万美元的销售额，预计到2024年却仅卖出了2600万美元，远远低于预估。而辉瑞的Beqvez在2025年初宣布停止全球开发和商业化，有关数据使人对血友病基因治疗市场的开展前景心怀疑虑。在中国市场，这种状况可能会更加考验企业的运营策略。

从市场定价和销售来看，辉瑞的基因疗法BEQVEZ在2024年4月取得FDA批准时，定价为350万美元，这与已有的B型血友病基因疗法Hemgenix价格持平。而艾美赛珠单抗在国内的年治疗费用为130万元，然而其2023年的国内销售额仅为2000万元，在全球市场却可达到49亿美元。如此高昂的价格是制约其国内市场推广的重要因素。

对于BBM-H901的定价策略，需要在定价合理性和市场接受度中寻求平衡。专家表示，一个相对亲民的定价可能是在70-80万元每年，并结合医保或慈善措施，或许能符合市场实际支付能力。同时，治疗效果的持续时间也是影响价格接受度的关键因素，患者希望看到长期疗效。

从支付能力角度看，血友病患者往往因病影响工作能力，导致支付困难。因此，市场策略或需创新思维，比如采用按疗效付费的模式确保疗效保障，甚至可借鉴新能源车的分期付款政策，来激励市场接受。总体而言，BBM-H901在合适的定价下，其生命周期内的销售总额有望突破10亿元。

信念医药的这款产品作为第一个国产基因治疗产品，象征意义重大，未来市场的表现如何有待观察。公众和业内人士期待该产品能在国内市场中取得令人欣喜的成绩，成为未来基因治疗开展的一个重要参照。同时，关于血友病领域的更多信息和行业动态仍需持续跟进研究，为相关治疗方案的优化给予支持。

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