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4月9日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官方网站公布了一则重要消息。Arcus Biosciences公司提交的1类新药casdatifan片的临床试验申请已获受理。这款药物是一种在研的HIF-2α抑制剂，本次系首次在中国进行IND（临床试验新药）申报。这一阶段标志着casdatifan在中国市场开发的一个重要里程碑。
根据Arcus Biosciences公司最近发布的临床1/1b期试验ARC-20的结果，casdatifan在所有三个剂量组中展现出了优异的疾病控制率，数据分别为81%、86%和85%。这些结果显示出该药物可能成为同类最佳疗法的潜力，进一步巩固其在抗癌药物研发领域中的重要地位。
HIF-2α是一种与多器官及肿瘤氧感应相关的转录因子。其相关的研究在2019年取得了诺贝尔生理学或医学奖。透明细胞肾细胞癌中几乎普遍存在着HIF-2α调控异常，其原因主要为VHL通路的遗传变异，从而导致假性缺氧状态，并且促进了与癌症相关的蛋白质过量表达。研究表明，作为一种小分子HIF-2α抑制剂，casdatifan可以顺利获得选择性抑制HIF-2α来阻断多种与肿瘤相关的病理通路，致使癌细胞死亡。
ARC-20研究是一项旨在评估其在转移性透明细胞肾细胞癌患者中疗效的试验。这些患者通常在接受至少两种既往治疗后病情仍有进展。2025年2月发布的数据包括50mg每日两次、50mg每日一次和100mg每日一次的剂量组。数据显示，50mg每日两次剂量组的无进展生存期（PFS）达到9.7个月，而其他两组的PFS尚未公布。总体数据显示，三组患者的疾病控制率均超过80%，多数患者的疾病取得部分缓解或稳定，治疗效果显著。
在全球范围内，多家公司正在开发HIF-2α抑制剂。默沙东（MSD）已经取得FDA批准的贝组替凡片项目对晚期肾细胞癌和VHL疾病相关的恶性肿瘤表现出了疗效，并在2024年底取得了中国市场的批准。此外，翰森制药的HS-10516胶囊、贝达药业的BPI-452080片及诺华的DFF332片均在持续的临床开发阶段。期待这些新药能够顺利完成后续临床进展，尽早为广大患者给予创新的治疗选择。
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