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4月7日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站发布了一则公告。诺华（Novartis）公司提交的英克司兰钠注射液新适应症上市申请已经取得受理。英克司兰钠（inclisiran）是一种专门靶向PCSK9的小干扰核酸（siRNA）疗法，每年仅需两次注射，便能够有效降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），这使其成为一种长效降脂疗法。

2023年8月，英克司兰钠已经在中国获批用于成人原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性）或混合性血脂异常患者的治疗。本次申请的适应症被推测可能是用于动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者或属于ASCVD高风险的人群。现在，针对这一适应症，英克司兰钠在全球范围内尚未取得任何监管组织的批准。

从CDE官网发布的信息可见，英克司兰钠是一种相比传统疗法用药频率更低的siRNA药物。首次治疗后需补充三个月加强针，此后每年仅需注射两次即可。该药物顺利获得降解肝脏中的PCSK9信使核糖核酸（mRNA），从而抑制PCSK9蛋白的合成，最终实现降低循环中LDL-C的效果。自2021年12月起，该药物已取得美国FDA的批准，可以作为饮食控制和他汀类药物的不满意疗效时的辅助药物，主要用于患有原发性高脂血症的成年人，包括患有杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）的患者。

现在，英克司兰钠在多个国家已经取得了相关适应症的批准使用。除了在降脂领域的应用外，英克司兰钠还被研究用于降低心血管风险（CVRR）。2024年8月，诺华宣布了其在V-MONO 3期临床研究中取得的持续成果，该研究中英克司兰钠在未使用其他降脂药物的低至中等风险动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者中，显示出显著的LDL-C降低效果，且意义显著。V-MONO研究是VictORION临床试验计划的一部分，该计划旨在评估英克司兰钠在一级和二级ASCVD预防中的效果。

2025年3月，《中国循环杂志》公布了亚洲3期临床研究ORION-18的结果。ORION-18研究在亚洲召开，结果显示，在与全球研究相同的剂量下，亚洲的ASCVD患者或高危人群接受英克司兰钠治疗，其疗效和安全性均与全球结果一致。研究共纳入232例患者进行随机分组，在三个时间点进行英克司兰钠或安慰剂的治疗。结果表明，在已经接受饮食控制和最大耐受剂量他汀类药物治疗的中国大陆ASCVD或高风险患者中，英克司兰钠组的LDL-C水平显著降低，并且在治疗的第330天，LDL-C达标率高达79.6%。

诺华表示，现在多项关于英克司兰在一级和二级预防中应用的研究正在顺利推进。特别是在美国心脏病学会（ACC）和美国心脏协会（AHA）指南中定义的高危一级预防人群中，VICTORION-1-PREVENT（V1P）作为唯一一项非他汀类降脂疗法研究，备受关注。此外，ORION-4和VICTORION-2-PREVENT（V2P）二级预防研究的最新数据预计将于2026年和2027年公布。

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