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2025年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准赛诺菲（Sanofi）开发的RNA干扰创新疗法Qfitlia（fitusiran），它成为全球范围内首个能够覆盖所有血友病A型和B型患者的疗法，并且不受抑制剂状态的限制。这种每两个月进行一次的皮下注射药物，顺利获得精准的凝血机制调节，显著降低了超过70%的年出血率，为美国30万名血友病患者给予了一种革新性的治疗选择。

一、疗法突破：从“替代治疗”到“机制创新”
Qfitlia的核心创新在于其RNA干扰技术。其作用机制顺利获得抑制抗凝血酶（AT）来激活凝血酶生产，这种方法不需补充外源性凝血因子，因而能够广泛适用于因VIII因子缺乏的A型血友病和因IX因子缺乏的B型血友病。不仅如此，它的给药方式也有明显优势：每两个月皮下注射一次，其配套的诊断工具能够动态调整剂量。这种方式避免了传统静脉输注的不便和感染风险。

二、临床试验：70%出血率降低的里程碑
在III期临床试验中，取得了显著成果。对于抑制剂患者，年出血率由22.5次大幅降至6.1次，降幅达73%，其中66%的患者实现零出血。对于非抑制剂患者，年出血率从3.9次降低至1.1次，降幅为71%，而51%的患者实现零出血。FDA特别指出，因血栓风险，固定剂量方案未被批准，但基于抗凝血酶监测的个体化给药方案则具有较好的安全性。

三、市场格局：挑战罗氏Hemlibra的市场地位
现在罗氏的Hemlibra在血友病市场占据主要地位，2024年的销售额达到49亿美元。然而，Qfitlia凭借其差异化优势迅速崛起。第一时间，它是唯一适用于全类型血友病患者的疗法，包括25%的B型患者。其次，其年治疗费用为64.2万美元，相比部分竞争产品（如Alhemo的72万美元）更具成本竞争力。

四、安全性警示与患者教育
FDA要求Qfitlia标注黑框警告，提醒血栓风险，并需顺利获得INNOVANCE Antithrombin测试严格监测剂量。此外，临床试验中，有2%的患者需进行胆囊切除，因此建议进行定期的超声检查。赛诺菲计划召开患者教育项目，推广“剂量调整+居家注射”的模式以确保安全使用。

五、行业影响：RNAi技术的“突破性进展”
Qfitlia的上市为RNAi疗法注入了强心剂。在继Alnylam的Amvuttra之后，RNAi技术在罕见病领域的疗效得到了进一步认可。多家制药企业正在跟进开发RNAi血友病疗法，如Arrowhead的ARO-APL计划于2026年申报。

六、专家观点：患者需求驱动创新
FDA官员Tanya Wroblewski指出，“这一每两个月的治疗方案将显著改善患者生活质量，体现了FDA对加速创新疗法的承诺。” 约翰霍普金斯大学血友病中心主任Mark Skinner也认为，“Qfitlia的便利性使其可能成为儿童患者的首选方案。”

结语
当RNAi技术突破传统血友病治疗的瓶颈，Qfitlia的获批不仅是赛诺菲的成功，也是30万名患者的福音。在基因疗法尚未普及的今天，这款“全类型止血神器”正以颠覆性的姿态重塑罕见病治疗的标准，而这或许只是RNAi技术重塑医药产业的开端。

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