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滤泡性淋巴瘤（FL）是一种在中国占比约为17%的常见非霍奇金淋巴瘤亚型。尽管在早期阶段，该疾病对化疗反应较好，但其中约20%的患者会在两年内复发，且随着复发次数的增加，滤泡性淋巴瘤逐渐转变为侵袭性更强、难以治疗的类型，使患者的生存期通常不足两年。现在，标准疗法包括化疗联合利妥昔单抗、来那度胺或自体干细胞移植等，虽然有效，但其严重不良反应如骨髓抑制和继发感染令人担忧，尤其是对于携带EZH2基因突变的患者来说，这些治疗方法疗效有限。此外，中国的淋巴瘤诊疗体系面临着许多的挑战，主要包括病理诊断率低于40%及基层医院精准治疗能力的不足，导致患者面临“无药可用”和“用不起药”的困难。

面对这些困境，2025年3月21日，中国国家药品监督管理局批准了和黄医药引进的氢溴酸他泽司他片的上市，标志着为EZH2基因突变的复发难治性滤泡性淋巴瘤患者给予了一种革新的治疗选择。作为全球首个批准的EZH2甲基转移酶抑制剂，他泽司他顺利获得其独特的表观遗传调控机制，有效地针对肿瘤细胞的核心弱点进行精准打击。临床数据表现出他泽司他的卓越疗效：在携带EZH2基因突变的患者中，其客观缓解率达到69%，中位无进展生存期相较传统疗法延长了近三倍。值得注意的是，该药物早于2020年取得美国FDA的加速批准，在此次中国的批准过程中，其上市速度创下同类药物的最快纪录，显示出中国药品审评制度改革所取得的显著进展，也突显了和黄医药与Epizyme公司的战略合作成效。

他泽司他代表了肿瘤治疗领域的一场革命。与传统化疗药物和CD20单抗不一样，他泽司他的突破主要表现在三个方面：第一时间，它顺利获得高选择性抑制EZH2甲基转移酶的活性，有效纠正组蛋白H3K27的异常甲基化，从根本上抑制肿瘤的进展。其次，因其根据“合成致死”理论设计，他泽司他对EZH2突变肿瘤细胞有极高的选择性，对正常细胞影响甚微，安全性明显优于传统化疗。第三，该药物顺利获得诱导肿瘤细胞正常化和促进其凋亡这两种机制实现协同增效，特别是在治疗耐药患者时，仍能保持卓越的活性。

最新的研究表明，他泽司他不但在同靶点药物中具有明显的特异性优势，其对EZH2突变患者的有效性较BTK抑制剂提高超过40%。令人振奋的是，美国MD安德森癌症中心发现，他泽司他可以改善肿瘤微环境，将其从“免疫冷肿瘤”转变为“免疫热肿瘤”，为未来的联合免疫疗法铺平了道路。

随着他泽司他的成功上市，中国在癌症治疗领域取得了重大突破。这一进展不仅显著改善了患者的治疗选择，同时也展示了中国在药品审批和监管方面与国际接轨的努力。这一胜利不仅提升了临床疗效，更标志着中国创新药生态系统正经历深刻变革。未来，随着诊断技术的推广、治疗方案的优化以及支付体系的完善，预计会有更多的突破性疗法如他泽司他快速惠及更多中国患者，为攻克癌症带来崭新的希望。

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