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3月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）做出了一项具有突破性的决策，批准Exelixis公司研发的多靶点激酶抑制剂CABOMETYX（卡博替尼）用于治疗年龄在12岁及以上的儿童和成人患者的经治不可切除局部晚期或转移性神经内分泌瘤（NET）。这一批准具有重大里程碑意义，因为它使该药物首次覆盖了所有原发病灶位置，包括胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）及胰腺外神经内分泌肿瘤（epNET），适用于不同肿瘤分级的患者群体，无论生长抑素受体的表达状态如何。
这一历史性的批准建立在关键III期CABINET（A021602）研究的杰出成果之上。此次研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照的试验，总计有298名先前至少接受过一线治疗的NET患者参加，其中包括99例pNET患者和199例epNET患者。参与者被以1:1比例随机分配接受每日60mg卡博替尼或安慰剂治疗。研究将无进展生存期（PFS）作为主要评估终点，而这是顺利获得盲法独立中心审查（BICR）评估得到的。
数据显示，在epNET患者中，接受卡博替尼治疗的组别中位PFS达到8.4个月，而安慰剂组为3.9个月，表现出显著延长（HR=0.38, P<0.001），客观缓解率（cORR）为5%，而安慰剂组为0%；在pNET患者中，治疗组中位PFS突破性地达到13.8个月，与对照组的4.4个月相比提升三倍（HR=0.23, P<0.001），cORR达到19%，安慰剂组则为0%。
作为全球首个多靶点酪氨酸激酶抑制剂，卡博替尼自2012年11月首次获批以来，积累了丰富的临床证据。如今，该药在美国取得的七大适应症，已经构成了一个完整的治疗矩阵：
- 用于转移性甲状腺髓样癌单药治疗
- 用于抗血管生成治疗失败的晚期肾癌单药治疗
- 用于晚期肾癌一线单药治疗
- 联合PD-1抑制剂纳武利尤单抗进行肾癌一线治疗
- 用于索拉非尼经治肝细胞癌治疗
- 用于放射性碘难治性分化型甲状腺癌的治疗（≥12岁）
- 以及本次新增的用于经过治疗的晚期神经内分泌瘤的全面治疗
此次批准不仅填补了全谱系NET治疗中的二线治疗空白，其突破性临床数据还有可能引发治疗指南的重塑。随着卡博替尼适应症的持续扩展，这款被誉为"广谱抗癌药"的药物正不断展现其多维度的临床价值。
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