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神经母细胞瘤是儿童中最常见的颅外实体肿瘤，确诊时约有一半的患者已经处于高风险阶段，他们的5年无事件生存率仅为40%-50%。若一线治疗失败，儿童患者顺利获得后续治疗康复的几率极低，长期生存率仅为5%至10%。因此，亟需探索新的治疗策略，以改善预后并延长患者生存期。

近期，研究者们提出了一种新兴的治疗思路，即利用表达嵌合抗原受体（CAR）的T细胞来治疗高风险神经母细胞瘤。《新英格兰医学杂志》近期发表了一项1-2期临床试验（NCT03373097）的成果，带来令人振奋的消息。试验中，研究者使用GD2-CART01（自体第三代GD2-CAR T细胞）来治疗复发或难治性高风险神经母细胞瘤，数据显示，所有参与者的3年总生存率达到40%，远高于一线治疗失败后的5%至10%。

本次试验共纳入27位年龄在1到25岁之间、曾接受多次治疗且对至少两线治疗耐药的患者，其中包含12例难治性病例和14例复发性病例。入组患者接受了GD2-CART01，这种细胞设计中含有可诱导caspase9自杀基因，加强了治疗安全性。一旦细胞引发严重毒性反应，细胞即可被迅速清除。

在接受GD2-CART01输注六周后，63%的患者达到了客观缓解（ORR），其中33%的患者实现了完全缓解（CR）。随访中位时间为1.7年，有5例患者（占完全缓解者的56%）不断保持完全缓解状态。其他患者中，30%表现出部分缓解（PR），19%病情稳定（SD）。

对于整个患者组，3年总生存率为40%，无事件生存率达到27%。接受推荐剂量治疗的患者中，3年总生存率和无事件生存率分别上升至60%和36%。值得注意的是，3名患者（18、42和44号）的治疗过程中体现了持续的临床变化，其MIBG阳性病变均减少，肿瘤大小和MIBG亲和力有所降低。

CAR-T细胞疗法作为抗癌免疫疗法的先锋之一，在血液肿瘤治疗中展现出显著成效，现在已有十多种CAR-T药物获批上市。研究人员正积极推动该疗法在实体瘤中的应用，致力于让更多癌症患者获益。本文中临床试验结果正是对GD2-CART01在高风险神经母细胞瘤治疗中安全性和有效性的一次肯定。
 

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