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近期,由上海交通大学医学院附属第九人民医院的范先群团队作为组长单位(Leading PI)主导研发的全新药物——替妥尤单抗N01注射液(信必敏),在上海首次开具全国处方,这标志着中国首个能够逆转甲状腺突眼的新药正式投入临床使用。这款药物是现在中国境内唯一上市的能够有效逆转甲状腺突眼病情的药物,将为患者给予全新治疗选择。
甲状腺眼病是一种与甲状腺疾病密切相关的自体免疫性疾病,属于成人最常见的眼眶疾病之一。其全球年发病率约为每10万女性中有16例,每10万男性中有2.9例,患病率据估计在0.1%至0.3%之间。该病的发病机制十分复杂,主要症状包括眼球突出、眼睑退缩、复视和眼球运动障碍等,严重影响患者的视觉功能和日常生活质量。此外,甲状腺眼病患者的眼表损伤风险显著增加,可能引发干眼症和角膜炎等并发症。
近年来,随着医学界对靶向创新药物研究的不断深入,甲状腺眼病的治疗迎来了重大突破。2020年,美国批准上市了首个针对甲状腺眼病靶点IGF-1R的抗体药物——替妥尤单抗(Teprotumumab),有效改善了患者的症状。多项全球临床治疗指南及专家共识已将这种靶向IGF-1R的生物制剂纳入推荐治疗方案,为广大患者带来了新的希望。
然而,尽管美国市场的替妥尤单抗证实了其疗效,但其每疗程高达约300万元人民币的费用令患者难以负担,且该药物尚未在我国取得上市批准,这使得许多中国患者无法享受到这一治疗资源。此次替妥尤单抗N01的国内上市,无疑减轻了甲状腺眼病患者的经济负担,其每疗程费用大约仅为进口药物的1/15左右,尤其考虑到用药剂量与体重相关,意味着我国患者的治疗费用会相对更低。
这一突破不仅为广大甲状腺眼病患者给予了新的治疗选择,也标志着我国在靶向创新药物研发方面迈出重要一步,为更多患者带来了希望和福音。
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