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2025年3月21日，神济昌华（北京）生物科技有限公司（以下简称“神济昌华”）成功研发的全球首款以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01，正式取得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验申请（IND）许可。这一创新药物旨在为肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）患者给予新的治疗选择。该药物的获批标志着其将进入I/IIa期国际多中心注册临床试验阶段，全面评估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性和初步疗效，这是从基础研究到临床应用的关键一步。
ALS是一种严重影响运动神经元的进行性退行性疾病，患者逐渐失去运动、吞咽和呼吸能力。现在，ALS患者的中位生存期仅为3到5年，而现有的治疗手段尚无法实现治愈，仅能在一定程度上延缓病情的恶化。神济昌华依托清华大学贾怡昌教授实验室的原创研究，聚焦ALS的发病机制，开发了SNUG01，并取得全球范围的知识产权，这为患者的治疗带来了新的希望。
SNUG01采用重组腺相关病毒9型（rAAV9）作为载体，顺利获得鞘内注射（IT）方式将人源TRIM72基因准确递送至神经元。TRIM72可能顺利获得多种机制如膜修复、抗氧化和线粒体功能修复以及减少应激颗粒形成，来减缓ALS患者的神经元损伤。在之前的临床前动物研究中，SNUG01表明具有显著的神经保护作用。此外，由北京大学第三医院牵头的研究表明，该药物在临床上表现出良好的安全性和耐受性，并在疗效指标和生物标志物方面显示出持续信号。与针对特定基因突变的ALS基因治疗药物相比，SNUG01的神经细胞多重保护机制，意味着其有潜力覆盖更多的ALS亚型，特别是对90%仍无有效治疗方法的散发型患者给予治疗选择。
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