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张锋教授助力,Arbor完成7390万美元C轮融资,基因编辑系统迎来新篇章

新药情报编辑 | 2025-03-24 |

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在全球基因治疗行业经历重大调整之际,AIgn_promotion=LS_SEOGW">Arbor Biotechnologies逆势取得7390万美元的C轮融资,主要投资方为ARCH Venture PartnersTCGX,AIgn_promotion=LS_SEOGW">Vertex等知名组织继续加注。这次融资对Arbor Biotechnologies意义重大,体现了其技术实力和开展前景。

第一时间,Arbor成功跨越了技术验证的关键阶段。本次融资将给予充足的资金支持公司开展至2027年,包括支持其核心项目AIgn_promotion=LS_SEOGW">ABO-101I/II期临床试验,这项研究预计将于2029年完成,为基因编辑领域在“幻灭低谷期的开展给予了保障。

其次,AIgn_promotion=LS_SEOGW">Arbor的研发管线将以双轨并进模式加速推进。融资中90%的资金将用于推进PH1疗法ABO-101的临床开发,同时召开AIgn_promotion=LS_SEOGW">ALS项目的IND申报,形成针对“儿童罕见病和终末期疾病的独特布局。

在商业化基础建设方面,Arbor计划建立符合GMP标准的生产体系,解决基因药物规模化生产的瓶颈,为将来与Vertex等大型企业的合作奠定基础。

技术上,Arbor在基因编辑领域进行了突破性创新。其平台采用Cas12代替传统的Cas9,蛋白体积缩小,使基因递送效率提升,并开发出自主的递送系统,显著提高了基因编辑在AIgn_promotion=LS_SEOGW">神经退行性疾病中的应用潜力。公司还顺利获得AI技术筛选出大量编辑酶,支持多种基因编辑需求,进一步提升了技术先进性。

此外,Arbor的全新TIGR-Tas系统顺利获得突破传统CRISPRPAM序列依赖的限制,实现了任意基因组位点的编辑,并显著加快治疗研发速度。

在具体项目方面,Arbor的核心项目ABO-101,顺利获得“间接调控机制有效降低草酸盐水平,有望成为罕见病治疗的新范式。而ALS项目则首次将基因编辑技术纳入神经退行性疾病的治疗,具有开创性的战略意义。

ArborVertex的合作对Arbor的持续开展起到了有助于作用,自2018年起双方的合作已经累计超过12.3亿美元,包括在多个适应症上的推进。Vertex的参与和其在CRISPR疗法上的经验,将加速ABO-101的商业化进程。

Arbor Biotechnologies正引领基因编辑行业进入“精准编程的新纪元。其技术创新不仅提升了治疗逻辑的复杂性,同时显著扩展了适应症领域,涵盖AIgn_promotion=LS_SEOGW">阿尔茨海默病等重大疾病,并顺利获得提升生产效率有助于基因疗法的大众化。在张锋教授的技术指导下,Arbor借助本次融资,正在开创基因编辑的新的历史篇章。

 


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