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和黄医药引进的全球首款EZH2抑制剂——他泽司他（Tazverik®），已于3月21日取得中国国家药监局批准，可用于治疗EZH2突变阳性并已接受至少两种系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）成年患者。该药顺利获得抑制EZH2甲基转移酶的活性，阻止组蛋白H3K27的异常甲基化，从而恢复抑癌基因的表达，抑制肿瘤的生长。

临床数据显示，该药的客观缓解率（ORR）显著，且具有良好的耐受性，主要副作用如疲劳和上呼吸道感染等较易控制。他泽司他此前已在美国、日本及香港、澳门地区获批上市，此次在中国上市，为本土患者给予了与国际同步的创新疗法。

他泽司他是和黄医药肿瘤产品线中首次推出的表观遗传学靶向药物。该药与现有的VEGFR抑制剂（呋喹替尼）及MET抑制剂（赛沃替尼）形成差异化协同效应，进一步覆盖血液瘤领域，增强公司在实体瘤及血液瘤领域的竞争能力。

他泽司他是和黄医药顺利获得战略合作首次引进的全球首创新药，其成功获批验证了公司“自主研发加全球合作”双轮驱动模式的可行性。在此前，该药已顺利获得海南乐城先行区取得临床急需使用，积累了早期的市场经验。

根据与合作伙伴益普生（Ipsen）旗下公司Epizyme的协议，和黄医药需要支付首付款2500万美元，并承担最高1.1亿美元的开发及监管里程碑款项和高达1.75亿美元的销售里程碑付款，以及额外的特许权使用费。随着中国市场的扩大，未来可能会触发阶段性付款，并顺利获得销售分成增加收入。

中国每年大约有1.6万例新增滤泡性淋巴瘤病例，其中30%-40%的患者病情会进展为复发或难治性，而传统的化疗及CD20单抗效果有限。他泽司他针对的EZH2突变阳性患者约占20%-25% FL患者，精准满足了尚未满足的需求。

参考国际市场，美国版他泽司他的年治疗费用约为19.8万元（200mg/240片），而日本版约为2万元（200mg/56片）。国内定价尚未公布，但预计可能介于两者之间。短期内患者需自费，若未来被纳入医保或商业保险，渗透率有望大幅提升。

竞争格局

现在全球尚无其他EZH2抑制剂上市，他泽司他在市场中暂处于垄断地位。国内的竞争药物大多处于临床早期阶段（如正大天晴的TQ-B3101），在未来3-5年内难以构成威胁。

除了用于滤泡性淋巴瘤外，他泽司他在美国已获批用于上皮样肉瘤。和黄医药可能会推动其在中国的适应症扩展，尤其是海南先行区已积累了相关使用数据。

全球性的III期SYMPHONY-1研究（NCT04224493）正在探索他泽司他与利妥昔单抗及来那度胺（R²方案）联合用于FL一线治疗。如果研究数据积极，可能会改变现有的治疗标准。

伴随诊断（如EZH2突变检测）的普及将对他泽司他的临床应用至关重要。未来需要加强病理检测能力建设，以有助于精准医疗的实现。

他泽司他的上市不仅为患者带来了新的治疗希望，也标志着和黄医药在血液瘤领域战略上的显著突破。面临国内创新药的同质化竞争，凭借全球首创新药的优势和国际市场布局，和黄医药可能会在市场竞争中占据先机。然而，如何在高价格和药物可及性之间取得平衡，加速市场教育，仍是其商业化过程中需要解决的核心问题。随着未来联合疗法和适应症的拓展，他泽司他有望从“后线救星”开展为“一线主力”，重塑滤泡性淋巴瘤的治疗格局。

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