点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、组织、靶点、适应症的最新研发进展。
康哲药业控股有限公司（以下简称“康哲药业”或“本集团”）欣然宣布，公司自主研发的创新药物CMS-D003胶囊（简称“CMS-D003”）已于2025年3月11日取得了中国国家药品监督管理局（NMPA）颁发的药物临床试验批准通知书，并在次日即2025年3月12日收到了该通知书。NMPA批准本集团在中国对患有健康及症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的成年受试者中进行关于CMS-D003安全性、耐受性以及药代动力学和药效学特征的临床试验。
关于CMS-D003
CMS-D003是一种小分子心肌肌球蛋白抑制剂，专门用于靶向治疗肥厚型心肌病。顺利获得抑制心肌肌球蛋白的三磷酸腺苷（ATP）酶活性，阻止肌球蛋白与肌动蛋白的相互作用，从而减少肌丝的滑动及心肌的过度收缩，改善心脏的舒张功能障碍，进而缓解患者的临床症状。其半衰期短，药物间相互作用风险低，显示出良好的安全性。同时，CMS-D003未来也有可能应用于治疗射血分数保留型心力衰竭。
关于肥厚型心肌病
肥厚型心肌病（HCM）是一种由于编码肌小节蛋白基因变异或其他尚不明确基因变异引起的心肌病，其特征为心肌肥厚。oHCM是这一疾病的一种亚型，会引发晕厥、心悸和疲劳等症状，严重时可导致猝死或合并其他心血管疾病如心力衰竭、房颤、血栓栓塞等。根据《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南（2023年）》的数据显示，21世纪初，中国顺利获得超声心动图筛查发现HCM患病率约为0.08%，但这一数据有可能被低估。
随着临床和分子遗传学研究的深入，HCM的患病率估计至少为0.5%，其中oHCM占比约为70%。心肌肌球蛋白抑制剂是专门针对oHCM设计的治疗药物，而传统的治疗药物如β-受体阻滞剂和钙离子通道阻断剂主要用于对症治疗，效果有限。临床前研究结果显示，CMS-D003有望成为一种更为有效的口服药物，给予更佳的治疗选择。若取得批准上市，CMS-D003将与现有的独家药物新活素（注射用重组人脑利钠肽）产生协同效应。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在给予信息研讨，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗组织。
