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全球首例!国产环形RNA药物应用于放疗后症状处理

新药情报编辑 | 2025-03-13 |

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310日,转录本(上海)生物科技公司(RiboX Therapeutics)宣布,他们的环形RNA药物RXRG001在针对放射性口干症的I/IIa期临床研究(SPRINX-1)中顺利进行了首次病患用药。

根据新闻稿,RXRG001是全球首个取得美国食品和药物管理局(FDA)许可进入临床试验阶段的环形RNA疗法,也是唯一被批准用于治疗放射性口干症的该类型药物。RXRG001RiboX公司自主研发,采用由脂质纳米颗粒(LNP)传输的环形RNA设计,旨在唾液腺中表达水通道蛋白AQP1,以增强水的渗透,并提高唾液流量和速度,从而改善患者的口干问题。

在非临床试验中,RXRG001展示出了它的长期有效性,同时表现出良好的耐受性和安全性。单剂量给药后能够显著提升唾液的流速,这种效果能够持续四周之久。

RXRG00120241025日取得FDA的正式批准,它是进入临床试验阶段的首个环形RNA疗法。放射性口干症常见于接受头颈部肿瘤放射治疗后的病患。尽管这种治疗是重要的癌症疗法之一,但它可能严重影响患者的唾液腺功能,导致唾液分泌减少,进而引发口干、咀嚼和吞咽困难,以及口腔健康问题,最终使生活质量受到损害。现在,对于放射性口干症,临床上还缺乏有效的治疗方法,且过去20年来并无新药获批,医疗需求亟待满足。


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