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(上海)生物科技有限公司(RiboX Therapeutics,简称"RiboX")近期宣布,全球首创的环形RNA药物RXRG001在I/IIa期临床研究(SPRINX-1)中,完成了首例患者给药。此次研究旨在评估该药物用于放射性口干症患者的安全性和有效性。
放射性口干症是许多头颈部肿瘤患者接受放射治疗后出现的常见不良反应。虽然放射治疗是治疗头颈部肿瘤的主要方法,但这种治疗可能导致患者唾液腺受损,唾液分泌减少,进而引起口干、咀嚼和吞咽困难以及口腔健康问题,显著影响患者的生活质量。然而,现在临床上应对这一问题的方法十分有限,过去二十年也未有新药获批用于放射性口干症,这一领域存在巨大的未满足医疗需求。
美国爱荷华大学医院耳鼻喉科教授、美国外科学院院士亨利·霍夫曼指出,放射性口干症的患者迫切需要创新的治疗手段。RXRG001作为一项创新的治疗手段,为患者带来了新的希望。同时,霍夫曼教授表示,能够成为首个使用RXRG001进行试验的研究组织,他们感到非常荣幸,并对试验药物的安全性有很好的初步感受。
RiboX临床运营负责人海法·泰勒表示,公司非常荣幸能与杰出的研究人员合作,他们的支持确保了此次临床试验的顺利进行。RXRG001的临床试验及首例患者的给药标志着这一新疗法的重要进展。
RiboX首席医学官徐一甄博士强调,首例患者给药的完成是RiboX的重要里程碑,对于放射性口干症患者尤其意义重大。这一步标志着RiboX顺利获得前沿的环形RNA技术为全球患者带来更多革新治疗方案的承诺。
关于RXRG001,它是RiboX公司开发的一种环形RNA药物,顺利获得脂质纳米颗粒(LNP)传递,以增强唾液腺中的水通道蛋白AQP1的表达,从而提高唾液流量。此药在非临床研究中表现出良好的疗效和耐受性。RXRG001于2024年取得美国FDA的批准,成为全球首个进入临床试验阶段的环形RNA疗法。
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