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Neurotech Pharmaceuticals近期宣布，其研发的药物Encelto（revakinagene taroretcel）已取得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）。根据新闻稿，这标志着FDA首次为MacTel给予治疗手段。
MacTel是一种罕见的神经退行性疾病，其主要特征是视网膜的局部变性，同时伴随视网膜血管的次要改变。通常情况下，该疾病会影响患者的双眼，导致中央视力的逐步退化，从而显著影响患者的生活质量。
在最近完成的2期临床试验中，与未接受治疗的眼睛相比，使用Encelto治疗的眼睛在感光细胞丢失的进展上显著减缓。该研究共纳入67名患者，覆盖99只眼睛，合格的患者被随机分配接受内含睫状神经营养因子（CNTF）的Encelto植入物或接受假手术。研究的主要终点是评估基线至24个月期间椭圆体带（ellipsoid zone）的变化。在患者中，椭圆体带面积的扩大是疾病进展的重要标识，并与感光细胞的丢失直接相关，而这又会导致视力下降。
试验结果显示，在为期24个月的观察期内，接受Encelto治疗的眼睛在感光细胞的丢失上显著少于假手术组。数据表明，假手术组的椭圆体带面积增加了0.213平方毫米，而治疗组仅增加0.148平方毫米，两者之间0.065平方毫米的差异具有统计学显著性（p=0.030）。此外，与基线数据相比，椭圆体带面积增加35%或以上的比例在接受治疗的组别显著降低（p=0.045），同时治疗组的黄斑厚度也显著增加（p=0.007）。次要终点表明，Encelto治疗组患者的阅读速度得以维持，而假手术组则出现下降（p=0.016）。
总体而言，Encelto被患者良好耐受，其安全性与先前在视网膜色素变性和年龄相关性黄斑变性患者中的研究结果一致。在整个研究过程中，没有受试者因任何原因移除植入物。大多数不良事件与手术过程相关，但在所有病例中，这些事件均在三个月内得到解决。
Encelto作为一种眼部植入物，旨在顺利获得持续输送CNTF以治疗剂量作用于视网膜，从而有效延缓疾病的进展。
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