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2月25日,全球临床试验平台clinicaltrials发布信息,百济神州正式启动了其BTK PROTAC药物BGB-16673的第一项III期临床试验。该药物成为首个进入这一阶段的BTK PROTAC药物,同时也是全球第三个启动III期临床试验的PROTAC类别药物。
此次研究设计为一项随机、开放标签的临床试验,共招募250名参与者。试验旨在考察BGB-16673与研究者选择的组合疗法(包括idelalisib+利妥昔单抗、苯达莫司汀+利妥昔单抗或维奈克拉+利妥昔单抗)用于曾接受过BTK抑制剂和Bcl-2抑制剂治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者的有效性和安全性。研究的主要终极目标是在第36个月时,顺利获得独立审查委员会(IRC)的评估,以无进展生存期(PFS)为衡量标准。
在2024年美国血液学会(ASH)年会上,百济神州公布了BGB-16673在CLL治疗中的I期CaDAnCe-101研究结果。该研究中,49名CLL患者参与治疗,显示出令人瞩目的客观缓解率(ORR)达到78%(38/49),其中200mg剂量组的ORR更是达到了94%。
除了在CLL治疗中表现优异,BGB-16673在其它恶性血液疾病患者中也取得了显著疗效。在I期CaDAnCe-101研究中,21名华氏巨球蛋白血症(WM)患者中,90%实现客观缓解;而在8例滤泡性淋巴瘤(FL)患者中,ORR为50%;8例边缘区淋巴瘤(MZL)患者的ORR则达到了67%。
根据数据库的统计,现在全球范围内正在进行临床研究的BTK PROTAC药物非常稀少,仅有包括BGB-16673在内的六款,其他几款包括NX-2127(Nurix Therapeutics)、HSK29116(海思科)、NX-5948(Nurix Therapeutics)、HZ-Q1070(和正医药)和UBX-303(Ubix Therapeutics)。
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