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近年来，罕见病患者迎来了新的希望。在不懈的研究和创新下，上年度中国获准上市了多种新的罕见病药物。这些药物带来了宝贵的可能性，为患者及其家庭给予了光明的未来。在罕见病日之际，BWIN必赢智慧回顾这些药物的进展，向科学研究和持续努力致以崇高的敬意，盼望更多生命能够得以改善。

依据中国国家药监局（NMPA）的公开数据和企业披露的信息，2024年全年，中国至少有17种全新罕见病药物取得批准。这些药物覆盖了一些复杂病症，包括Wilson病、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、血友病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）和杜氏肌营养不良等十多种不同类型的罕见病。在这份列表中，许多公司贡献了其最新的研究成果。

例如，Orphalan公司推出的盐酸曲恩汀片于2024年1月获准，主要用于治疗对D-青霉胺不耐受的Wilson病患者。罗氏的创新药物可伐利单抗是一种抗C5循环单克隆抗体，在同年2月上市，专为未接受补体抑制剂治疗的PNH患者设计。而诺贝仁医药的醋酸锌片则是一种铜吸收抑制剂，为Wilson病给予了又一选择。

此外，2024年2月，武田公司开发的用于短肠综合征治疗的GLP-2类似物替度格鲁肽以及重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物舒索凝血素α也陆续上市，为患者带来了新的治疗手段。同样，诺华的盐酸伊普可泮胶囊和爱施健的醋酸氟氢可的松片分别在PNH和CAH领域开创了新的治疗模式。

更具意义的是，2024年下半年，上市的药物继续丰富这份希望的清单。7月，诺和诺德发布的长效重组凝血因子VIII产品注射用培妥罗凝血素α以及由元羿生物引进的加那索龙口服混悬剂，代表了在血友病A和“希舞综合征”治疗方面的重大进步。而药华医药推出的罗培干扰素注射液为真性红细胞增多症患者带来了新的期待。

再到稍晚阶段，武田的伏尼凝血素α与兴科蓉药业、奥克特珐玛的合作药物重组人凝血因子Ⅷ增强了血友病的治疗选择。同时，渤健的托夫生注射液则为ALS患者给予了新希望。11月和12月期间，安进、华东医药、益普生及曙方医药皆有新产品面世，涵盖ANCA相关性血管炎、CAPS及复发性心包炎、PFIC和DMD等病症。

面对这些罕见病困扰，我们期望全球各界继续共同努力，推动这一领域的创新突破，为更多罕见病患者点燃希望的曙光。

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