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2月25日，Precigen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其PRGN-2012的生物制剂许可申请（BLA），并将为此药授予优先审评资格，该药用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）在成年患者中的应用。预计PDUFA决定日期为2025年8月27日。

如果取得批准，PRGN-2012将成为首个、也是唯一一个取得FDA批准用于治疗成人RRP的疗法，这将为患者带来新的希望和选择。

此次BLA申请基于一项关键性I/II期临床研究（NCT04724980）的数据支持。这是一项专注于PRGN-2012作为RRP辅助治疗的非随机研究，主要针对那些需要重复手术的成年患者。研究的主要指标包括安全性与完全缓解率，后者定义为在接受PRGN-2012治疗后12个月内无需接受RRP手术的患者比例。

研究结果表明，PRGN-2012在主要安全性和有效性方面达到了预期目标，超过一半的患者实现了完全缓解，并且在治疗的一年内，有超过85%的患者相比治疗前一年减少了手术次数。

从安全性角度来看，PRGN-2012的耐受性优异，没有出现剂量限制性毒性，也未观察到2级以上的治疗相关不良事件。

PRGN-2012是一种创新型治疗性疫苗，采用了优化的抗原设计，并利用了Precigen公司的Gorilla腺病毒载体技术。这项技术是Precigen独有的AdenoVerse平台的一部分，旨在诱导针对感染HPV 6或HPV 11的细胞的免疫反应。Gorilla腺病毒载体具有可重复给药和无法在体内复制的特性，从而提高了安全性，同时能够携带大量有效载荷。在临床前模型中，PRGN-2012已表现出对HPV 6和HPV 11的强大且特异性的免疫反应。

RRP是一种罕见的、治疗难度大的终生疾病，由HPV 6或HPV 11病毒感染引起，可能导致生命危险。现在，无治愈RRP的方法，标准的治疗方式是反复手术，但是这种方式无法解决疾病的根本原因，还会带来相当的健康风险。患者往往需要多次手术来控制病情，但这同时也增加了喉部损伤的风险，特别是对于那些可能需要进行多次手术的患者。

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