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吉利德科学公司（Gilead Sciences）近期宣布，欧盟委员会正式有条件批准seladelpar药物的上市申请。这一决定标志着seladelpar将作为一种新的治疗选择，与现有的熊去氧胆酸（UDCA）联合使用，专门针对那些对单一UDCA疗法反应不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者。此外，seladelpar也可以作为单药治疗选择，适用于无法耐受UDCA疗法的PBC患者群体。
原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种少见的慢性自体免疫性疾病，主要影响女性患者，可能导致肝脏损伤。若不及时治疗，PBC可能会恶化为危及生命的肝功能衰竭。该疾病最常见的症状包括严重的瘙痒和疲劳。现在尚无彻底治愈PBC的方法，治疗重点在于减缓疾病的进展并缓解胆汁淤积相关症状，特别是胆汁性瘙痒。疗效通常顺利获得肝脏生化标志物的改善来评估，其中最重要的一个指标为碱性磷酸酶（ALP）水平的正常化，这直接关系到PBC病程的进展。
此次欧盟认可的决策主要基于一项关键性3期临床试验RESPONSE的结果。研究显示，使用seladelpar治疗的患者在第12个月时有62%实现了综合生化应答这一主要终点，而对照组中的安慰剂组则仅有20%。此外，25%的seladelpar治疗组参与者在第12个月时实现了ALP水平的正常化，而这一变化在安慰剂组中未见体现。另一个关键性次要终点为第6个月瘙痒评分的变化，数据显示seladelpar治疗组的瘙痒减轻效果在统计学上显著优于安慰剂组。
Seladelpar是一种口服且强效的选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂。研究已经证明，PPARδ能够调节多种与代谢和肝病相关的途径。据临床前和临床试验结果显示，seladelpar具有抗胆汁淤积、抗炎、止痒以及抗纤维化的显著功效。该药物最初由CymaBay公司研制，吉利德科学顺利获得2024年2月与该公司的总额43亿美元收购协议取得了这一疗法的所有权。
在美国市场，seladelpar已于2024年8月取得FDA的加速批准，其商业名称为Livdelzi，用于PBC治疗。该药物曾荣获FDA颁发的突破性疗法认定及孤儿药资格，同时也取得了欧洲药品管理局的PRIME资格。作为FDA加速批准的一部分，吉利德科学已承诺进行一项称为AFFIRM的确认性长期结局研究，现在该研究已在代偿期肝硬化患者中展开。
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