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渤健公司携手Stoke Therapeutics，将投入超过5亿美元，共同推进潜在“first-in-class”疗法的开展与产业化。双方已达成协议，将致力于zorevunersen这一在研反义寡核苷酸（ASO）疗法的全球市场开拓。根据协议内容，Stoke将取得1.65亿美元的预付款，同时双方共享开发成本，另有可能取得多达3.85亿美元的里程碑付款。Stoke近期与美国、欧洲以及日本的监管组织取得一致意见，计划于2025年第二季度启动zorevunersen的全球三期注册研究项目——EMPEROR，并预计在2027年下半年取得关键数据，以支持全球监管注册申报。
Zorevunersen是一种旨在治疗Dravet综合征的可能“first-in-class”反义寡核苷酸疗法，针对SCN1A基因。Dravet综合征是一种严重的进展性遗传性癫痫，其特点是儿童在出生后的第一年即出现频繁、持久难治的癫痫发作，进而影响发育和认知能力。此病通常与SCN1A基因中的突变有关，影响了NaV1.1通道蛋白的生成，进而导致疾病。此疗法已被美国FDA授予突破性疗法认定。
一项1/2a期研究及其开放标签延长研究的数据显示，接受zorevunersen治疗的患者癫痫发作频率显著下降，同时在多项认知和行为指标上均有改善。这些持续结果为即将展开的全球三期注册研究奠定了坚实基础。
同时，Solid Biosciences也公布了其在研基因疗法SGT-003的早期持续数据。SGT-003旨在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者，其在1/2期INSPIRE DUCHENNE试验中的数据令人鼓舞。前三名参与者90天活检数据显示平均微抗肌萎缩蛋白表达量达到110%，多项肌肉健康指标得到改善。观察到的早期心脏健康信号包括参与者心脏功能的提升和心脏生物标志物水平的下降。
截至2025年2月11日，已有6名参与者接受了SGT-003治疗，均未出现严重不良事件。招募工作仍在进行，第7名参与者也已接受治疗。公司计划到2025年第四季度总计为约20名参与者给予治疗，并计划于2025年中期与FDA讨论其加速批准的可能性。
SGT-003被认为是潜在“best-in-class”基因疗法，其独特的微抗肌萎缩蛋白结构加上新型衣壳载体AAV-SLB101显示出卓越的心脏和骨骼肌转导效果，并降低了肝脏靶向性。
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