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近期，InFlectis BioScience宣布，其召开的IIa期临床试验P288ALS TRIAL已经圆满结束。初步数据表明，其开发的口服小分子药物IFB-088（又称icerguastat或sephin1）在治疗延髓起始型肌萎缩侧索硬化症（ALS）方面展现了良好的安全性和潜在疗效。

P288ALS TRIAL是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，设计旨在评估将每日两次25毫克的IFB-088与已获批治疗方案riluzole联合应用于延髓起始型ALS患者中的效果。共有51名参与者以2:1的比例被随机分至不同组别。研究的首要目标是验证IFB-088的安全性，而次要目标涉及多种经过验证的疗效指标和生物标志物。

研究结果表明，IFB-088在安全性和耐受性方面均表现优良，未观察到临床显著的不良反应，从而达到了研究的首要终点。这些发现与先前在健康受试者中进行的I期研究结果相符。

在意向治疗人群中（共51人），基于ALS功能评分量表（ALSFRS）的分析显示，与安慰剂组相比，IFB-088组患者的功能衰退较缓。特别是在严格遵从治疗方案的人群中（共40人），IFB-088对ALSFRS评分的影响具有统计学意义：在为期六个月的试验中，IFB-088组每月评分减少0.95，而安慰剂组为1.42，这种差异在临床中具有实质意义。进一步的分析表明，在同一人群中，米兰-都灵ALS分期评分（ALS-MiToS）以及顺利获得缓慢肺活量（SVC）评估的呼吸功能变化均显示出IFB-088的治疗优势。

此外，临床试验揭示了IFB-088在延髓起始型ALS中的作用机制，涉及综合应激反应（ISR）和氧化应激路径。生物标志物的分析进一步证明，IFB-088在针对ALS相关的关键病理路径，如TDP-43的错位、氧化应激、神经退化和炎症反应方面具有显著效果。这些发现不仅支持了临床前的研究假设，还强化了其作为一种潜在创新药物的前景。

IFB-088是一种创新性的、可以跨越血脑屏障的口服小分子药物，能够选择性抑制eIF2α的去磷酸化过程。顺利获得这一独特机制，IFB-088能够增强细胞的综合应激反应能力，从而对抗包括神经退行性疾病标志的内质网应激在内的多种细胞应激。

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