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日前，ImmunoMet Therapeutics宣布其在研发的小分子药物lixumistat在与吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇联用时，显示出治疗晚期胰腺癌的潜力。该研究结果展示了一线治疗法在推荐二期剂量（RP2D）情况下，患者的疾病控制率（DCR）达到了100%。根据公告，lixumistat是首个完成一期临床试验并展现出良好耐受性特征的蛋白质复合物1（PC1）抑制剂。
此次1b期单臂临床试验包含了剂量递增和扩展阶段，主要目的是评估lixumistat与吉西他滨及白蛋白结合型紫杉醇的组合疗法在晚期胰腺癌患者中的表现。参与试验的14名患者中，有8名每日服用400 mg剂量的lixumistat，另外6名则每日服用800 mg。
研究结果显示，对于晚期胰腺癌的治疗，lixumistat联合疗法的推荐二期剂量被定为每日400 mg。在这8名接受RP2D治疗并可被评估的患者中，5名（62.5%）患者实现了客观部分缓解（PR），3名（37.5%）患者的疾病状态维持稳定（SD），总体疾病控制率达到了100%。预估的中位无进展生存期（PFS）为9.7个月（5.75-未达到），而中位总生存期（OS）为18个月（8.5-未达到）。参与研究患者的平均年龄为66.5岁，其中63%为女性。
作为一种靶向氧化磷酸化（OXPHOS）通路的蛋白质复合物1抑制剂，lixumistat在某些肿瘤的生长和扩增过程中具有重要意义。此药物已被美国FDA授予孤儿药资格，以用于治疗胰腺癌和多形性胶质母细胞瘤（GBM）。
该临床研究的最新数据在ASCO-GI会议上被介绍，标志着ImmunoMet Therapeutics在胰腺癌治疗研发领域取得了显著进展。研究团队将继续深入评估该疗法的长期安全性和有效性。
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