点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、组织、靶点、适应症的最新研发进展。

11月5日，长春高新宣布其子公司金赛药业的聚乙二醇重组人生长激素注射液（金赛增）新适应症获批上市，用于治疗特发性身材矮小（ISS）。此公告来源于企业发布。

特发性身材矮小是一种病因尚不明确、个体差异大的矮小症状。其特征是身高显著低于同龄同性别种族的平均水平，低于两倍标准差或第3百分位数。此类儿童通常身体和体重比例正常，没有发现全身性疾病、内分泌失调、营养不良、染色体异常或基因突变的迹象。

早在2003年，美国FDA首次批准重组人生长激素用于特发性身材矮小的治疗。自2021年，NMPA也陆续批准了此类药物在中国的应用。现在，国际市场上已有多款短效生长激素针对此症的获批。值得注意的是，金赛增成为全球首个获批的长效生长激素。

短效生长激素需每日注射，这对患儿和家长都带来了不小的压力，并可能影响患儿的用药依从性和治疗效果。反观长效生长激素，在特发性身材矮小患儿中的临床试验显示，该治疗显著提高了患儿的身高标准差积分，同时安全性和耐受性优异。

研究评估数据表明：在中国，聚乙二醇重组人生长激素应用于特发性身材矮小儿童的研究中，在52周的治疗后，0.2 mg/kg/w剂量组的患儿身高标准差积分平均改善了0.98标准差，显著优于0.1 mg/kg/w组及对照组。此外，该组儿童的年增长速率达到10.04厘米，比未治疗者多增长5.88厘米，显示出良好的耐受性和安全性。

据金赛药业公开信息，聚乙二醇重组人生长激素由大肠杆菌表达的人生长激素顺利获得氨基末端连接到40 kDa的聚乙二醇上，PEG化的技术使得其在体内滞留时间延长，半衰期达到32小时，是短效产品的16倍，实现了每周一次的给药方式。

此前，该药品已在中国获批治疗生长激素缺乏症和先天性卵巢发育不全综合征。此次，它成为全球首个在治疗特发性身材矮小方面获批的长效产品，补充了该领域中尚未满足的临床需求，支持儿童的健康成长。

免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在给予信息研讨，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗组织。