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近期，斯坦福大学的科研团队在《细胞》杂志上发表了一项突破性研究，揭示了抗疟疾药物青蒿素的衍生物——青蒿琥酯（ART）在治疗心脏纤维化方面的潜力。此研究利用一种创新的高通量多维度药物筛选技术，从约5000种化合物中找到了这种新药，标志着心脏纤维化治疗上可能发生的里程碑式突破。

青蒿琥酯靶向髓系分化因子2（MD2），有效抑制心脏成纤维细胞中的纤维化基因表达，降低其增殖、迁移与收缩趋势，并减少胶原蛋白沉积。这一发现不仅为心脏衰竭小鼠显著改善了心脏功能，更是在心脏纤维化尚无特效治疗方案的情况下给予了一丝曙光。

现在，纤维化以过度的细胞外基质（ECM）积累为特征，导致器官硬化与功能障碍。研究显示，发达国家45%的死亡率源于纤维化引起的器官衰竭，然而可供选择的药物却十分有限。尽管FDA已批准了两种适用于特发性肺纤维化的药物，但它们在心脏纤维化治疗方面均受到限制。寻找适合心脏纤维化的候选药物已成为刻不容缓的任务。

多种疾病中，心脏纤维化是常见并发症之一。斯坦福大学科学家们基于人诱导多能干细胞（iPSC）创建了一个多层次药物发现平台，顺利获得此技术，他们能检测出对纤维化刺激敏感的细胞活化状况，并在此基础上筛选出青蒿琥酯作为最具潜力的候选药物。实验结果显示，该化合物在高浓度下对心肌细胞和内皮细胞无毒性。

经过进一步研究，青蒿琥酯有效预防和治疗促纤维化因子诱导的细胞模型，减少Myofibroblast的增殖及胶原生成，并显著改善心脏肌肉功能。在心脏纤维化模型小鼠中，青蒿琥酯治疗显著减少了胶原蛋白沉积和相关基因表达，并改善了因心脏衰竭导致的功能损伤。

值得注意的是，青蒿琥酯顺利获得抑制MD2/TLR4信号通路减轻了成纤维细胞的纤维化基因表达，这一通路也被认为是其他纤维化治疗的潜在靶点。由于青蒿琥酯已经在抗疟疾治疗中广泛使用，其安全性已在多次研究中得到证实。然而，用于心脏纤维化的长期安全性仍需进一步验证。

斯坦福大学的这项研究不仅展示了青蒿琥酯在心脏纤维化治疗中的潜力，也为未来开创了更多可能的研究方向，将有助于应对这一全球性的健康挑战。

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