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中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网近期最新公示，北海康成注射用维拉苷酶β拟纳入优先审评，适用于确诊为戈谢病I（GD1）和Ⅲ型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT）。根据北海康成公开资料，这是该公司针对戈谢病开发的酶替代疗法CAN103。该产品在12岁及以上初治的I型和III型戈谢病受试者中进行的关键性临床试验近期取得了持续的顶线结果，北海康成早前表示计划于2024年第四季度提交NDA申请。本次该产品拟纳入优先审评，意味着其有望加速在中国的上市进程。
大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 不断是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显着改善。
CAN103是正在开发的重组人源脑苷脂酶替代疗法。它顺利获得静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，旨在长期治疗I型和III型戈谢病的成人和儿童患者。
CAN103的关键性临床试验是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注CAN103每2周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。结果表明，该研究在60U/kg剂量组和较低的30U/kg剂量组都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。该研究方案主要终点的设定已取得CDE认可。
此外，所有关键次要疗效终点，即在60U/kg剂量组，与基线相比肝脏体积的缩小、血红蛋白水平的升高和血小板计数的升高也都达到了统计学显著性改善。在30U/kg剂量组，肝脏体积的缩小和血红蛋白水平的升高都达到了统计学显著性改善，血小板计数也较基线有所升高。较高剂量的改善效果比较低剂量更显著。
经60U/kg和30U/kg治疗后，戈谢病生物血浆标志物Lyso-GL-1水平较基线的下降都达到了统计学显著性意义，并且60U/kg剂量组显示出下降得更快，进一步支持临床疗效的评估。对两个剂量组的安全性分析结果显示CAN103的耐受性很好，没有报告药物相关的严重不良事件。大多数不良事件都属于轻度、与药物无关而且是一过性的。少于10%的受试者发生了超敏反应，但是都继续完成了CAN103的治疗。少于10%的受试者在研究中观察到出现了一个时间点以上的抗CAN103抗体。
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