点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、组织、靶点、适应症的最新研发进展。
9月20日，专注于开发针对遗传疾病RNA疗法的CAMP4 Therapeutics公司向美国证券交易委员会（SEC）递交了首次公开募股（IPO）申请，计划募资7500万美元（约合人民币5亿元）。此次募资所得将主要用于推进其若干候选药物的临床开发。
CAMP4 Therapeutics公司正在研发一款专有的RNA驱动平台，该平台可以识别和表征控制基因表达的活性调控元件。当确认了与疾病相关的靶标基因后，可顺利获得此平台识别出控制regRNA，并快速生成新的反义寡核苷酸（ASO）候选药物。
CAMP4 Therapeutics公司的研发目标是利用基于RNA的调节疗法上调基因表达，恢复健康的蛋白质水平，以此治疗各种遗传性疾病。公司现在的研究重点是代谢及中枢神经系统（CNS）疾病。公司认为其平台具有解决这些疾病的潜力。
公司现在的主要ASO候选药物CMP-CPS-001针对尿素循环障碍（UCD）进行研发，现正处于一期临床试验中，有望成为UCD首个改良性治疗药物。2024年9月12日，美国FDA已经授予CMP-CPS-001孤儿药资格认可，用于治疗UCD。公司预计将于2025年第一季度公布单次递增剂量（SAD）部分试验的全部四个队列数据，并于2025年下半年报告多次递增剂量（MAD）部分试验的数据。
根据提交的SEC文件，CAMP4 Therapeutics与Fulcrum Therapeutics公司签订了许可及研发协议，并与礼来公司达成了多达三种ASO的研发协议。2020年初，该公司披露与Biogen合作绘制大脑地图的计划。
CAMP4 Therapeutics公司现在由Josh Mandel-Brehm领导，员工总数为64人。公司在2024年上半年亏损了2503万美元，去年同期亏损为2461万美元，现在尚未实现营收。截至6月底，公司现金及等价物为1260万美元。公司最近一次融资是在2022年7月完成的1亿美元B轮融资。
Enavate Sciences是该公司的最大股东，持有其19.1%的股份。同时，Enavate也是Upstream Bio的最大股东之一，该公司本周早些时候宣布了IPO计划。5AM Ventures、Polaris Partners、Northpond Ventures、a16z Bio + Health、HarbourVest Partners和Kaiser Permanente均持有CAMP4超过5%的股份。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在给予信息研讨，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗组织。
