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优卡迪生物创新CAR-T疗法闪耀ESMO大会

新药情报编辑 | 2024-09-11 |

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2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会将于当地时间9月13日至17日在西班牙巴塞罗那举行。现在，ESMO大会官网已经公布了入选迷你口头报告（Mini Oral）的摘要。优卡迪生物（Unicar-Therapy）关于ssCART-19用于治疗难治/复发急性淋巴细胞白血病（包括中枢神经系统白血病）的最新临床进展成功入选。

ssCART-19是一种具备IL-6表达抑制功能的针对CD19的基因工程化自体T细胞注射液。2023年5月，该治疗已被中国国家药监局药品审评中心（CDE）列入突破性治疗品种。在ESMO大会官网发布的摘要中提到，尽管CAR-T疗法近年来在血液系统恶性肿瘤的治疗中取得了显著效果，但由于细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的严重程度，限制了其在急性淋巴细胞白血病中的广泛应用。因此，优卡迪生物开发了一种新的自体CD19特异性CAR-T细胞产品——ssCART-19。顺利获得shRNA技术沉默IL-6基因，显著降低了细胞因子释放的程度，从而减少了严重CRS和ICANS的发生，提高了CAR-T治疗的安全性。

此次入选ESMO会议口头报告的是ssCART-19在中国成人难治/复发B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者中进行的单臂、开放标签的1期临床研究。所有患者在接受ssCART-19注射前均进行了淋巴细胞清除方案。研究的主要终点为安全性，次要终点为疗效。

在该研究中，ssCART-19以1×10^6/kg、5×10^6/kg和10×10^6/kg三种剂量水平进行给药。截至2023年10月31日的数据（中位随访19.6个月）显示，共有17例患者接受了ssCART-19治疗，其中10例患者（58.8%）的细胞数超过50%。安全性数据显示，最常见的不良事件（AEs）包括淋巴细胞减少（94.2%）、暂时性中性粒细胞减少（88.2%）、白细胞减少（88.2%）、贫血（70.6%）和血小板减少（58.8%）。参与研究的17例患者中，有13例（76.5%）发生了CRS，且未发生4级及以上CRS。DL1组中有1例（10.0%）出现了3级CRS，值得注意的是，未有患者发生ICANS，也未报告因CRS或ICANS导致的死亡病例。

疗效数据显示，在可评估疗效的患者（n=16）中，3个月内的总体缓解率（ORR）达到87.5%，其中完全缓解（CR）率为62.5%，完全缓解伴不完全血液学恢复（CRi）率为25.0%。DL1、DL2和DL3的6个月中位缓解持续时间（DOR）比例分别为100.0%、80.0%和0.0%。其中7名患者的缓解持续时间超过6个月。此外，在接受ssCART-19治疗前已有2级中枢神经系统浸润的患者在治疗后未发生ICANS，并且在治疗后维持了缓解状态。