点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、组织、靶点、适应症的最新研发进展。

近期（9月6日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官方网站更新信息，武田（Takeda）药业的TAK-861片剂拟被纳入突破性治疗品种，针对的适应症为发作性睡病1型（NT1）。根据公开资料，TAK-861是一种口服的食欲素受体2（OX2R）激动剂。

NT1是一种慢性、罕见的中枢神经系统过度嗜睡障碍。这种疾病因食欲素（orexin）神经元的大量丧失，导致大脑和脑脊液中食欲素神经肽水平显著降低。NT1患者常表现出过度白天嗜睡（EDS）、猝倒、夜间睡眠不稳以及入睡和醒来时的幻觉等症状。这些症状严重影响患者的生活质量，甚至对工作、人际关系等方面产生重大负面影响。

TAK-861旨在顺利获得选择性刺激食欲素受体来应对NT1患者体内的食欲素缺乏问题。顺利获得激活食欲素2受体（OX2R），TAK-861可以替代内源性食欲素，从而激活促进清醒的信号通路。

今年6月，武田药业宣布TAK-861在治疗NT1的2b期临床试验中取得持续结果。这项随机双盲、含安慰剂对照的试验（共有112名受试者）成功达到了主要和次要终点。2b期试验的主要终点显示，在维持清醒测试（MWT）中，各剂量组相较于安慰剂组在推迟睡眠发生时间方面表现出显著的统计学和临床意义的改善（p≤0.001），且改善效果持续了8周。

该研究在关键次要终点，例如Epworth嗜睡量表（ESS）和每周猝倒发生率（WCR）方面也显示出与安慰剂组相比的显著改善，且疗效维持8周。大多数NT1患者在试验结束时，其MWT和ESS结果均达到正常范围。

此前，武田药业的新闻稿中也指出，2b期试验的数据支持了美国FDA对TAK-861用于治疗NT1中过度白天嗜睡的突破性疗法认定。

食欲素是调节睡眠-觉醒周期的重要因素，并参与呼吸和新陈代谢等基本功能。TAK-861是武田食欲素系列产品的主要项目之一，该公司还在研发其他食欲素产品，针对追求食欲素生物学的不同适应症。包括TAK-360，这是一种口服OX2R激动剂，现在用于2型发作性睡病和特发性嗜睡症的研究，并已进入1期试验，且取得了FDA快速通道资格。另有danavorexton（TAK-925），一种静脉注射OX2R激动剂，正用于中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停患者的2期试验。

在全球范围内，食欲素受体激动剂产品（包括OX1R和OX2R）还被视为治疗失眠症、睡眠障碍、昼夜节律睡眠障碍、阿尔茨海默病和抑郁症等神经系统和精神系统疾病的潜在疗法。据分析，全球范围内现在有数十款靶向食欲素受体的产品正在不同阶段的研发中。

免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在给予信息研讨，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗组织。