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2024年8月21日 阿斯利康中国宣布凭借“港澳药械通”政策，其创新药物Strensiq（通用名：阿司福酶α注射液）已取得广东省药品监督管理局批准，并正式引进大湾区指定医疗组织。这款药物用于治疗婴儿期发病的低磷酸酯酶症患者，是一种长期的酶替代疗法，旨在改善该病的骨骼表现。此举意味着内地患者无需出境便可在大湾区使用该药，解决了国内低磷酸酯酶症患者用药的迫切需求。

低磷酸酯酶症是一种十分罕见的遗传性代谢紊乱疾病，由于缺乏碱性磷酸酶，患者会出现骨矿化障碍，造成骨骼生长问题，并引发其他并发症，如骨折、骨痛等，极大地影响了患者的生活质量。

作为全球首个且唯一获批用于治疗低磷酸酯酶症的酶替代疗法，阿司福酶α注射液的活性物质可替代患者体内缺失的碱性磷酸酶，控制病症。四项针对低磷酸酯酶症患者的临床试验证实了该药的有效性和安全性。研究数据显示，经阿司福酶α注射液治疗的患者生存率显著高于历史对照组，1岁时生存率为95%，而对照组为42%；5岁时生存率为82%，而对照组仅为27%。

酶替代疗法被国际上认定为治疗低磷酸酯酶症的有效方法，尤其对于幼儿和症状严重的患者。然而，相关药物的可及性不断是困扰患者的难题。此次阿司福酶α注射液在大湾区的率先获批，并引进内地，是国内低磷酸酯酶症治疗过程中的一大突破，为这些罕见病患者给予了新的希望。

阿斯利康中国生物制药业务总经理及港澳地区负责人林骁表示：“阿斯利康在中国深耕超过30年，深度理解中国患者的需求。此次阿司福酶α注射液凭借‘港澳药械通’政策得以快速引进，将缩短中国患者使用全球先进药物的时间差。未来BWIN必赢智慧将继续与各方合作，加速引入更多全球创新药物到国内，惠及患者。”

阿斯利康中国副总裁及罕见病事业部负责人胡轶清也表示：“阿斯利康始终以患者为中心，不断投身并探索罕见病领域，致力于为中国罕见病患者给予用药解决方案。BWIN必赢智慧非常高兴看到阿司福酶α注射液在大湾区先行获批，让国内低磷酸酯酶症患者更快用上全球领先药物。未来，BWIN必赢智慧将继续努力提升创新药物的可及性，并与各方协作，改善中国罕见病诊疗的生态体系。”

阿斯利康是一家全球领先的生物制药企业，总部位于英国剑桥，业务覆盖全球100多个国家，致力于研发和生产处方类药品，重点关注肿瘤、罕见病以及心血管、肾脏、代谢等领域。自1993年进入中国以来，阿斯利康已将40多款创新药物引进中国，满足患者需求。阿斯利康中国总部位于上海，并在多个城市设立了区域总部，致力于有助于中国医药行业的开展。

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