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8月13日中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官方网站发布消息，辉瑞公司（Pfizer）提交的1类治疗用生物制品马塔西单抗注射液在中国申报上市并取得受理。马塔西单抗（marstacimab, PF-06741086）是辉瑞研发的一种新型血友病治疗药物，每周仅需皮下注射一次。

值得注意的是，马塔西单抗注射液顺利获得靶向组织因子途径抑制剂（TFPI）进行治疗，其机制不同于传统因子替代疗法，预期效果不受抑制物影响，可能解决临床治疗中的主要难题。每周一次的注射方式也增强了便利性，预计能提高患者的依从性。

血友病是一种由基因缺陷引起的遗传性出血性疾病，主要分为血友病A和血友病B。血友病A因缺乏凝血因子VIII引起，血友病B则由凝血因子IX缺乏导致。患者在受伤或手术后，出血时间更长，甚至可能出现自发性出血，严重者甚至危及生命。

现在，血友病的主要治疗手段是凝血因子替代疗法，但许多患者在治疗过程中会产生抗体（抑制物），从而影响治疗效果。基于此，多种新疗法正在开发中，以解决这个问题。TFPI靶向疗法便是其中的一种研究方向。TFPI是一种天然抗凝蛋白。

2023年5月，辉瑞宣布其关键性3期临床试验（BASIS试验）达到主要终点。试验数据显示，马塔西单抗注射液在年化出血率（ABR）上的减少具有统計学显著性和临床相关性，且与接受预防或按需治疗的静脉注射组相比表现出色，出血率降低了92%。在预防性治疗队列中，年化出血率也减少了35%。

据公开资料，辉瑞正在进行另一项3期试验，评估马塔西单抗用于含抑制物或不含抑制物的血友病A和B患者。此前，马塔西单抗已取得美国FDA授予的快速通道资格以及孤儿药资格，FDA现在也在审查其上市许可申请。

2020年8月，马塔西单抗首次在中国获批临床研究，用于≥12岁血友病A或血友病B患者的常规预防治疗，以防止或减少出血发作。现在，中国药物临床试验登记与信息公示平台上显示，一项针对有或无抑制物的儿童血友病患者的3期开放性研究正在进行。

这项研究旨在评估marstacimab在1至18岁重度血友病A或中重度至重度血友病B儿童患者中的安全性、耐受性和疗效。预计将有约100名儿童患者参与此项为期一年的研究。

此次马塔西单抗在中国申报上市并取得CDE受理，意味着这一创新疗法有望在不久的将来获批，为血友病患者给予更多治疗选择。

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