点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、组织、靶点、适应症的最新研发进展。
Voyager Therapeutics与诺华公司签订了一项价值高达12亿美元的合作协议，旨在开发针对亨廷顿病和脊髓性肌萎缩症的基因疗法。根据协议，Voyager将授权诺华使用其TRACER衣壳技术及其他知识产权，以推进相关疾病的临床前研究。TRACER平台是一个创新的RNA筛选技术，能够快速识别能够穿透血脑屏障并在中枢神经系统中广泛表达的AAV衣壳，特别在难以触及的大脑区域显示出优势。在肝脏和背根神经节中，TRACER技术未引起非目标区域的基因表达。
诺华已向Voyager支付了1亿美元的预付款，并有可能取得高达12亿美元的里程碑付款，涵盖临床前研究、开发、监管批准和销售等阶段。诺华将独家使用Voyager的SMA相关TRACER衣壳，并全权负责该疗法的开发和商业化。同时，Voyager将保留对HD基因治疗项目的全球权利，负责临床前研究，而诺华将负责后续的临床开发和商业化工作。
这项合作不仅体现了Voyager在基因治疗领域的技术实力，也显示了诺华在有助于创新疗法开发方面的决心。顺利获得结合双方的专长，有望为患者带来更有效的治疗方案。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在给予信息研讨，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗组织。
