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    人体培育第二肝:首位患者接受创新疗法

    新药情报编辑 | 2024-06-20 |

    点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、组织、靶点、适应症的最新研发进展。

    LyGenesis公司近期宣布了一项具有里程碑意义的医疗进展,他们已在一项2a期临床试验中为首位患有终末期肝病(ESLD的患者进行了一种创新的再生细胞疗法。这项疗法顺利获得将健康的肝细胞植入患者的淋巴结,旨在培育出能够替代受损肝脏功能的迷你肝脏。这种治疗方法有望为ESLD患者给予一种新的治疗选择,特别是对于那些无法取得肝脏移植的患者。

    ESLD是一种严重的疾病,通常由肝硬化引起,导致肝脏组织被瘢痕组织所替代,最终导致不可逆的肝功能衰竭。尽管肝脏移植是治疗ESLD的有效手段,但许多患者因等待合适供肝而失去生命。LyGenesis的疗法基于Eric Lagasse教授的研究,他的实验室专注于使用干细胞疗法治疗多种疾病。在十多年前,他的团队顺利获得在小鼠体内注射肝细胞,成功在淋巴结中培育出了迷你肝脏。

    淋巴结因其快速分裂细胞的能力被视为天然的“培养箱,并且具有良好的血液供应,有利于新组织的生长。此外,淋巴结靠近肝脏,能够接收到来自受损组织的信号,这些信号在ESLD患者中可能无法刺激健康肝脏组织的再生,但可以促进淋巴结中的肝细胞生长。

    LyGenesis2a期临床试验计划招募12ESLD患者,每位患者接受细胞移植后将进行为期一年的随访,以评估移植细胞的安全性、耐受性和疗效。该公司还计划利用这项技术在淋巴结中培育其他器官,如肾脏、胸腺和胰岛β细胞,以治疗终末期肾病、衰老和1型糖尿病。此外,LyGenesisiTolerance公司合作,利用后者的免疫耐受平台,以期让移植的肝细胞激发局部免疫耐受,减少患者对长期免疫抑制治疗的需求。

    这项疗法的潜力在于,它可能使用来自单一捐献肝脏的细胞治疗数十名患者,从而缓解现在移植器官短缺的问题。


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