点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、组织、靶点、适应症的最新研发进展。
Ionis Pharmaceuticals公司近期宣布，其研发的反义寡核苷酸药物ION224在治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的第二阶段临床试验中取得了持续成果。这项研究证实了ION224在两个剂量级别（120mg和90mg）上均能有效改善肝脏组织学状况，并在实现MASH消退方面显示出显著效果。
这项研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，目的是评估ION224在每月一次皮下注射给药方式下对MASH患者的疗效、安全性和药代动力学特性。研究共招募了160名患者，并在49周内对他们进行了ION224或安慰剂的治疗。结果显示，接受120mg和90mg剂量的ION224治疗的患者，其非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）活动评分（NAS）至少降低了2分，显示出统计学意义上的肝脏组织学改善。特别是在F2和F3阶段纤维化的患者中，主要终点的改善更为显著。
此外，顺利获得活组织检查测量，ION224治疗组在统计学上显著地实现了MASH的缓解，并且没有观察到纤维化恶化的情况。在磁共振成像-质子密度脂肪分数（MRI-PDFF）的测量中，接受120mg治疗的患者中有44%的人肝脏脂肪变性减少了50%以上，而安慰剂组中这一比例仅为3%。活检结果显示，32%接受120mg治疗的患者纤维化程度至少改善了1级，且没有肝炎恶化，相比之下，安慰剂组的这一比例为12.5%。
ION224在临床试验中显示出良好的安全性和耐受性。该药物是一种研究中的反义寡核苷酸配体偶联（LICA）药物，其作用机制是顺利获得减少二酰基甘油O-酰基转移酶2（DGAT2）的产生来抑制甘油三酯的合成，从而可能减缓NAFLD的疾病进展。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在给予信息研讨，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗组织。
