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Ultragenyx Pharmaceutical公司宣布，与美国食品药品监督管理局（FDA）达成共识，认为脑脊液中的硫酸乙酰肝素（HS）含量是一个合适的替代终点，有助于支持其基因疗法UX111治疗IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）的生物制品许可申请（BLA）的加速批准。公司计划在与FDA的会议中敲定BLA申请的细节，并预计在年底或明年初提交申请。
根据双方讨论，UX111的BLA申请将依据现有数据，包括正在进行的Transpher A关键性研究，该研究评估了UX111在MPS IIIA儿童中的安全性和有效性。今年2月，公司公布的临床1/2期试验数据显示，UX111能够显著降低患者脑脊液中的HS水平，且这种降低与患者长期的认知开展密切相关。
MPS IIIA是一种遗传性疾病，由SGSH基因突变引起，导致SGSH酶活性丧失，HS在体内积累，影响器官功能，尤其是中枢神经系统，患者可能出现认知和生理障碍。
UX111利用AAV9载体将SGSH基因的有效拷贝送入中枢神经系统和外周器官，以补充SGSH酶的缺失。FDA与Ultragenyx达成的协议，体现了FDA在加速罕见病基因疗法审批方面的新趋势。FDA的生物制品评价和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士曾指出，FDA将更频繁地使用加速批准程序，基于替代终点批准药物，以加快新疗法的研发和上市。这些替代终点是预测临床效益的指标，但并非直接衡量临床效益。顺利获得加速批准的疗法需要进行后续的验证性研究，以确保其对患者的实际临床效益。如果验证性研究未能证实预期的临床效益，FDA可能会撤销批准或更改药物的适应症。
Marks博士强调，加速批准是确保患者能够及时取得潜在有效疗法的重要策略。他认为，如果FDA不能提高审批效率，许多患者将错失治疗机会。因此，加速批准将成为未来许多基因疗法初步审批的常规方式，而Ultragenyx与FDA的协议正是这一趋势的体现。
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