点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、组织、靶点、适应症的最新研发进展。

REGENXBIO公司最近公布了其针对4至11岁杜氏肌营养不良（DMD）患者的基因疗法RGX-202的1/2期临床试验AFFINITY DUCHENNE的额外中期数据。结果显示，接受较高剂量治疗的首位患者，在治疗后三个月内微肌营养不良蛋白表达显著增加，同时力量和运动功能也有所改善。公司预计在2024年中期确定关键试验的推荐剂量，并计划在同年晚些时候开始关键试验。REGENXBIO还计划利用RGX-202的微肌营养不良蛋白表达水平作为加速批准生物制品许可申请（BLA）的替代终点。

所有接受两种不同剂量的四名患者，在三个月的评估中均显示出RGX-202微肌营养不良蛋白表达的增加，并且血清肌酐激酶（CK）水平较基线有所降低，这可能表明了疗法的潜在临床效益。特别是，12.1岁的首位患者在接受剂量水平2治疗后，三个月时RGX-202微肌营养不良蛋白的表达达到了标准对照的75.7%，并且在十周时观察到血清CK水平较基线下降了77%。由于CK水平的升高通常与肌肉损伤相关，而DMD患者的CK水平普遍较高，这一下降具有重要意义。

截至2024年2月28日，RGX-202在5名4.4至12.1岁的DMD患者中显示出良好的耐受性，并且没有记录到与药物相关的严重不良事件。RGX-202是一种基于AAV8载体的基因疗法，目的是将表达微肌营养不良蛋白的转基因送入骨骼肌和心肌组织，以治疗DMD。

免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在给予信息研讨，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗组织。