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Agios Pharmaceuticals公司最近宣布了其口服药物mitapivat在3期临床试验中取得的持续成果。这项名为ENERGIZE的研究主要针对成年非输血依赖性α或β地中海贫血患者，结果显示mitapivat在提升血红蛋白水平方面达到了主要研究目标，并在改善疲劳评分和血红蛋白浓度变化的两个关键次要目标上也显示出显著效果。这一进展预示着mitapivat可能成为治疗这类地中海贫血患者的首款口服药物。

在这项研究中，共有194名患者参与，其中130名患者每日两次接受100 mg的mitapivat治疗，而64名患者则接受安慰剂。引人注目的是，绝大多数参与者完成了为期24周的双盲治疗阶段。mitapivat在血红蛋白应答上的表现尤为突出，其定义为从第12周到第24周血红蛋白水平平均增加至少1 g/dL。与安慰剂组相比，mitapivat治疗组有42.3%的患者达到了这一标准，而安慰剂组只有1.6%，差异显著。

在安全性方面，mitapivat和安慰剂组的不良事件发生率相似，且mitapivat组仅有极少数患者因不良事件而中断治疗。Mitapivat作为一种新型的口服丙酮酸激酶激活剂，能够改善红细胞的能量供应，从而提高其健康水平。此前，美国FDA已于2022年2月批准了mitapivat（商品名Pyrukynd）上市，用于治疗丙酮酸激酶缺乏症。

Agios公司现在正在进行另一项3期临床试验ENERGIZE-T，专注于成年输血依赖型地中海贫血患者。预计将在2024年中期公布这项为期48周的研究结果。在这些研究数据公布后，Agios计划在同年提交mitapivat用于治疗地中海贫血的监管申请。

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