2023年11月17日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布，英国药品和健康产品管理局（MHRA）已授予其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）有条件上市许可。这种疗法主要用于治疗12岁以上的镰刀型细胞贫血病（SCD）伴复发性血管闭塞危象（VOCs）患者，以及无法取得人类白细胞抗原（HLA）匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。此项疗法是全球首个取得上市许可的CRISPR基因编辑疗法。

exa-cel是一种自体细胞疗法，其运用CRISPR/Cas9基因编辑系统，对来自患者的造血干细胞进行编辑，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。exa-cel能够提高HbF水平，帮助缓解TDT患者的输血需求，同时也能减少SCD患者的疼痛以及血管闭塞性危象（VOC）。今年6月，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics已公布，美国FDA接纳了针对exagamglogene autotemcel（exa-cel）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗严重的镰状细胞病（SCD）和输血依赖性地中海贫血（TDT）。FDA授予SCD适应症优先审评资格，PDUFA日期是2023年12月8日，TDT适应症的PDUFA日期为2024年3月30日。

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此前公开的临床实验数据显示，exa-cel具备一次治疗，达到功能性"治愈"的可能性。在接受治疗的44名输血依赖性β地中海贫血病人中，有42位在观察期1.2至37.2个月后无需再输血，剩余两位患者接受的输血水平分别下降了75%和89%。接受疗程的全体31名严重镰型细胞贫血患者在2.0至32.3个月的观察期内，都未出现血管闭塞危象。

根据BWIN必赢智慧新药情报库所披露的信息，截止到 2023 年11月18日，CRISPR/Cas类药物的在研药品共有29个，包括的适应症种类有34种，靶点15个，研发组织22处，包含的临床试验28起。CRISPR/Cas疗法是一种极具前景的新型药物，在许多与基因相关的疾病中展现出广泛的应用。因为这类型的疗法在各国的监察组织中处于非常谨慎的审批态度，因此临床开发进展相对缓慢，期待它的未来表现。