2023年6月28日，辉瑞（Pfizer）公司宣布，美国FDA已受理其基因疗法fidanacogene elaparvovec用以治疗成人血友病B的生物制品许可申请（BLA），并将PDUFA日期设置为2024年第二季度。同时，fidanacogene elaparvovec的欧洲上市许可申请（MAA）也已获受理，正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审评。

Fidanacogene elaparvovec是辉瑞制药开发的一种新型的研究性载体，含有经生物工程化的腺相关病毒(AAV)衣壳和经密码子优化的高活性人凝血因子Ⅸ基因。这种基因疗法旨在实现血友病B患者能够顺利获得一次性治疗持续产生因子Ⅸ，无需定期接受因子Ⅸ的输注。

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此次上市申请的递交是基于3期BENEGENE-2试验的疗效和安全性数据，此试验共有45名患者入组。分析显示，BENEGENE-2试验达到其主要终点，即与FIX预防性治疗方案相较，患者在经过fidanacogene elaparvovec输注后，其总出血事件的年化出血率（ABR）达到非劣效性与优效性。安全性方面，该疗法的耐受性良好，安全性特征与之前1/2期试验结果一致。

根据BWIN必赢智慧新药情报库所披露的信息 ，截止到 2023 年6月30日，腺相关病毒基因治疗这一药物类型共有在研药物878个，包含的适应症有316种，靶点245个，在研组织450家，涉及相关的临床试验440件……腺相关病毒基因治疗是现在研发热门的领域之一，在多种疾病治疗中有着不俗的想象力，期待辉瑞血友病基因疗法fidanacogene elaparvovec能够顺利上市，给患者带来新的治疗选择 .